26.02.2021 16:04
Консультации.
Просмотров всего: 7400; сегодня: 5.

Международный день редких заболеваний 2021

Международный день редких заболеваний 2021

Пациенты с орфанными заболеваниями сталкиваются с проблемами, связанными с редкостью их состояний и усугубляемыми тем, что во всем мире таким заболеваниям уделяется недостаточно внимания. В то же время редкие заболевания часто бывают хроническими, прогрессирующими, дегенеративными, инвалидизирующими и опасными для жизни.

Относительно небольшое количество пациентов, недостаточная осведомленность об их проблемах среди широкого населения и медицинских специалистов, нехватка клинических знаний и экспертных центров представляют собой значительные препятствия, которые замедляют процесс развития системы помощи пациентам с редкими заболеваниями. Зачастую такие болезни характеризуются различными состояниями и симптомами даже у пациентов, страдающих одними и теми же заболеваниями, что значительно затрудняет постановку верного диагноза и вызывает задержку начала лечения.

Редкие заболевания исчисляются тысячами: на сегодня описано до 8000 патологий. Их симптомы могут быть очевидны с рождения или проявляться в детском возрасте, в то же время более 50% редких заболеваний проявляются уже во взрослом возрасте.

В России орфанными считаются заболевания, которые имеют распространённость не более 10 случаев на 100 тысяч населения. По данным Минздрава, около 5% населения страны страдают такими врождёнными или наследственными болезнями, а 400-500 тысяч больны тяжёлыми орфанными заболеваниями.

«Редкие заболевания зачастую проявляются уже в детстве, и многие юные пациенты в отсутствие доступной помощи, в условиях несовершенства диагностики и нехватки терапии просто не доживают до взрослого возраста. Помочь сохранить эти жизни можно лишь открыто говоря о том, что такие болезни и такие пациенты существуют, они рядом, хоть и, казалось бы, их не так много. Люди, страдающие редкими недугами, и их семьи остро нуждаются в поддержке и помощи со стороны государства, медицинских специалистов и общества в целом. Компания Pfizer, со своей стороны, на протяжении десятилетий занимается поиском научных решений, способных помочь таким пациентам уже сегодня и в долгосрочной перспективе», – отмечает Дильбар Ибрашева, медицинский руководитель подразделения Pfizer «Редкие заболевания» в России.

Компания Pfizer уже более 30 лет является активным участником сферы разработки передовых решений для лечения орфанных болезней и стремится поддерживать стремление сообщества таких пациентов к равному доступу к здравоохранению, социальной помощи, эффективной своевременной диагностике и инновационной терапии.

Сегодня пациентам доступны инновационные препараты компании для терапии редких заболеваний, среди которых акромегалия, лимфангиолейомиоматоз (ЛАМ), транстиретиновая амилоидная полинейропатия, болезнь Гоше и другие. В прошлом году препарат компании для терапии болезни Гоше был включен в государственную программу льготного лекарственного обеспечения «14 высокозатратных нозологий» (14 ВЗН).

Приоритетным направлением исследований Pfizer в данный момент является генная терапия для лечения пациентов с гемофилией А и В и мышечной дистрофией Дюшенна. Более 10 перспективных технологий компании находятся на стадии разработки. В планах Pfizer – обеспечить вывод на российский рынок более 5 новых лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний к 2025 году. Компания является лидером в разработке нового поколения революционных методов лечения редких заболеваний во всех формах, включая малые молекулы, большие молекулы / моноклональные антитела (mAb) и многообещающие технологии генной терапии.

В фокусе внимания Pfizer в области редких патологий – выявление недиагностированных и не получающих терапию пациентов с орфанными кардиологическими, гематологическими, эндокринными и неврологическими заболеваниями, и объединение специалистов внутри и за пределами компании для обеспечения таких больных необходимым жизнеспасающим лечением. 


Ньюсмейкер: Pfizer — 78 публикаций
Поделиться:

Интересно:

Как законно снизить налоговую нагрузку
28.03.2024 17:56 Консультации
Как законно снизить налоговую нагрузку
Предприниматели имеют право и законную возможность уменьшать налоги. Одна из самых очевидных мер – подбор оптимального налогового режима. Так, многим предпринимателям доступна упрощенная система налогообложения (УСН) с простой и понятной формой отчетности, ставкой до 6 или 15% в зависимости от...
О своих мечтах об отдыхе поделились российские дети
28.03.2024 12:18 Аналитика
О своих мечтах об отдыхе поделились российские дети
В преддверии II Всероссийского конкурса юного художника «Место в России, где я мечтаю побывать», который стартует 1 апреля 2024 года, эксперты Национального туроператора Алеан рассказали, куда хотели поехать дети, исходя из анализа работ прошлого года. Дети в возрасте от 6 до 15 лет поделились...
562 года назад на престол взошёл Иван III
28.03.2024 10:44 Новости
562 года назад на престол взошёл Иван III
В историю он вошел в первую очередь как собиратель русских земель и, по сути, создатель единого государства Российского, созидатель и мудрый дипломат – при Иване III не только расширяются границы, но и создается прообраз системы управления страной – пишутся единые законы, утверждается...
Ранее неизвестные петроглифы описали российские ученые
27.03.2024 18:03 Новости
Ранее неизвестные петроглифы описали российские ученые
Группа ученых из Кемеровского государственного университета во главе с доктором исторических наук Ольгой Советовой описала ранее неизвестные петроглифы, обнаруженные в ходе экспедиций последних трех лет. Среди найденных рисунков неожиданно оказалось и крайне редкое изображение парохода. Основной...
Неизвестный объект археологического наследия найден в Подмосковье
27.03.2024 17:20 Новости
Неизвестный объект археологического наследия найден в Подмосковье
В подмосковном городе Ликино-Дулево Орехово-Зуевского городского поселения археологи провели превентивное обследование территории, прилегающей к скверу Дулевского фарфорового завода. В результате был обнаружен ранее неизвестный исторический слой, который уже признан вновь выявленным объектом...