Сегодня вторник, 28.03.2023: публикаций: 41751
21.01.2019 15:17
Новости.
Просмотров всего: 5523; сегодня: 2.

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Алексей Боголюбов, директор Центра муковисцидоза штата Мэн, США, прокомментировал заявление МГНЦ о лечении муковисцидоза редактированием генома: «Российские разработки внушают надежду и оптимизм, но это лишь начало пути».

«Разработка методов лечения муковисцидоза, направленных на коррекцию генетического дефекта, ведется мировой медициной уже не одно десятилетие. Рад слышать, что и в России теперь эта проблема в фокусе внимания.

В последнее время медицинское сообщество рассматривает как существенное продвижение по этому пути препараты производства компании Vertex и их комбинации. Принцип их действия также состоит в коррекции генетического дефекта. Речь идет о препаратах Ivacaftor, Lumacaftor и Tezacaftor. Они работают только против определенных видов мутаций. Врач может по анализу крови определить вид мутации, у каждой из которой есть код в виде букв и цифр. На основании этих данных принимается решение о лечении одним из этих препаратов или их комбинацией. Существует одобренный список мутаций, против которых можно и нужно использовать названные препараты. Этот список периодически пополняется. Больше всего на слуху мутация delta F 508, которая является самой частой. Она встречается у больных муковисцидозом около 50% случаев.

Появление этих препаратов стало настоящим прорывом – первым примером лечения заболевания на генетическом уровне в истории медицины.

Суть работы препаратов по принципу коррекции генного дефекта состоит в следующем. При муковисцидозе нарушена проводимость ионов хлора и натрия, в результате чего все жидкости в организме становятся очень густыми, в том числе бронхиальный секрет. Среди большого количества нарушений в различных системах организма, развиваются серьезные заболевания дыхательной системы, которые с трудом поддаются лечению. Препараты типа Ivacaftor и Tezacaftor соединяются с белком таким образом, что изменяют его форму и делают его пригодным для проведения ионов хлора и натрия в сторону слизистой. Это происходит на генном уровне, то есть каждый ген будет скорректирован. Препарат типа Lumacaftor корригирует структуру поврежденного гена.

Лечение в рамках данного подхода непростое и очень длительное. Эффект улучшения наиболее информативного показателя внешнего дыхания достигает 12,5%. Данных об увеличении продолжительности жизни на сегодня нет, ведь препараты стали применяться совсем недавно. Еще более серьезным ограничением этих препаратов является их стоимость: 250 000 долларов в год и более. Эта цифра запредельна для большинства стран мира, в том числе для России.


Ньюсмейкер: Доктор Алексей Боголюбов — 11 публикаций
Сайт: www.doctoraaa.ru
E-mail: ab@doctoraaa.ru
Поделиться:

Интересно:

За что казнили сибирского губернатора князя Гагарина
27.03.2023 17:22 Интервью, мнения
За что казнили сибирского губернатора князя Гагарина
Матвей Гагарин почитался умным и распорядительным администратором. Став в 1707 году комендантом Москвы, он возвел для себя большой дом, под стать царским хоромам. И тогда в головах у многих возник извечный вопрос: на какие такие деньги обыкновенный комендант отгрохал себе четырехэтажный особняк? В...
Российский реконструктор впервые воссоздал артефакт Судбищенской битвы
27.03.2023 16:55 Новости
Российский реконструктор впервые воссоздал артефакт Судбищенской битвы
Первый артефакт из более чем 4 тыс., обнаруженных на месте Судбищенской битвы 1555 года, воссоздал тульский реконструктор, руководитель военно-исторического клуба «Сварга», многолетний участник и эксперт военно-исторического фестиваля «Куликово поле» Владимир Терехов. Об особенностях оружия РИА...
Поисковики Татарстана вернулись из очередной экспедиции
27.03.2023 16:30 Новости
Поисковики Татарстана вернулись из очередной экспедиции
В период с 18 по 25 марта 2023 года инициативной группой проекта «Крылья Татарстана» из представителей поисковых отрядов «Разведка», «Бентос», «Татнефть-Поиск» Региональной молодежной общественной организации «Объединение «Отечество» Республики Татарстан совместно с представителями поискового...
Сцены под открытым небом. Театральная история парков и усадеб Москвы
27.03.2023 13:27 Новости
Сцены под открытым небом. Театральная история парков и усадеб Москвы
27 марта в России — День театра. В праздничный день заглядываем в парки, исторически связанные со сценическим искусством. Многие московские парки и усадьбы издавна связаны с театром. Одни хранят воспоминания о постановках, которым рукоплескали Екатерина...
Гибель Гагарина: полвека назад эту тайну засекретили сознательно
27.03.2023 10:18 Интервью, мнения
Гибель Гагарина: полвека назад эту тайну засекретили сознательно
27 марта - день памяти Юрия Гагарина. В Киржачском районе Владимирской области, где в лесу у деревни Новоселово теперь находится мемориал, будет митинг. А перед этим - цветы к Кремлевской стене, к двум мраморным прямоугольникам с именами погибших 55 лет назад. Беда случилась еще до полудня. Точное...