21.01.2019 15:17
Новости.
Просмотров всего: 5807; сегодня: 1.

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Алексей Боголюбов, директор Центра муковисцидоза штата Мэн, США, прокомментировал заявление МГНЦ о лечении муковисцидоза редактированием генома: «Российские разработки внушают надежду и оптимизм, но это лишь начало пути».

«Разработка методов лечения муковисцидоза, направленных на коррекцию генетического дефекта, ведется мировой медициной уже не одно десятилетие. Рад слышать, что и в России теперь эта проблема в фокусе внимания.

В последнее время медицинское сообщество рассматривает как существенное продвижение по этому пути препараты производства компании Vertex и их комбинации. Принцип их действия также состоит в коррекции генетического дефекта. Речь идет о препаратах Ivacaftor, Lumacaftor и Tezacaftor. Они работают только против определенных видов мутаций. Врач может по анализу крови определить вид мутации, у каждой из которой есть код в виде букв и цифр. На основании этих данных принимается решение о лечении одним из этих препаратов или их комбинацией. Существует одобренный список мутаций, против которых можно и нужно использовать названные препараты. Этот список периодически пополняется. Больше всего на слуху мутация delta F 508, которая является самой частой. Она встречается у больных муковисцидозом около 50% случаев.

Появление этих препаратов стало настоящим прорывом – первым примером лечения заболевания на генетическом уровне в истории медицины.

Суть работы препаратов по принципу коррекции генного дефекта состоит в следующем. При муковисцидозе нарушена проводимость ионов хлора и натрия, в результате чего все жидкости в организме становятся очень густыми, в том числе бронхиальный секрет. Среди большого количества нарушений в различных системах организма, развиваются серьезные заболевания дыхательной системы, которые с трудом поддаются лечению. Препараты типа Ivacaftor и Tezacaftor соединяются с белком таким образом, что изменяют его форму и делают его пригодным для проведения ионов хлора и натрия в сторону слизистой. Это происходит на генном уровне, то есть каждый ген будет скорректирован. Препарат типа Lumacaftor корригирует структуру поврежденного гена.

Лечение в рамках данного подхода непростое и очень длительное. Эффект улучшения наиболее информативного показателя внешнего дыхания достигает 12,5%. Данных об увеличении продолжительности жизни на сегодня нет, ведь препараты стали применяться совсем недавно. Еще более серьезным ограничением этих препаратов является их стоимость: 250 000 долларов в год и более. Эта цифра запредельна для большинства стран мира, в том числе для России.


Ньюсмейкер: Доктор Алексей Боголюбов — 11 публикаций
Сайт: www.doctoraaa.ru
E-mail: ab@doctoraaa.ru
Поделиться:

Интересно:

Российский фильм "Воздух" вошел в конкурс Токийского кинофестиваля
27.09.2023 16:50 Новости
Российский фильм "Воздух" вошел в конкурс Токийского кинофестиваля
Мировая премьера военной драмы "Воздух" режиссера Алексея Германа-младшего состоится на 36-м Токийском международном кинофестивале. Картина вошла в основной конкурс кинофестиваля. Об этом сообщает ТАСС со ссылкой на пресс-службу фильма. "Масштабная военная драма Алексея Германа-младшего "Воздух"...
Как я провел лето 2023: 81% россиян довольны своим летним отдыхом
27.09.2023 16:02 Аналитика
Как я провел лето 2023: 81% россиян довольны своим летним отдыхом
Всероссийский центр изучения общественного мнения (ВЦИОМ) представил результаты мониторингового опроса о том, как и где отдыхали россияне этим летом. В опросе приняли участие 1600 россиян в возрасте от 18 лет. Вот и лето прошло… Лето — это время, которое ассоциируется с яркими солнечными днями...
Офис для социализации: как вернуть сотрудников в режим после удаленки
25.09.2023 21:54 Интервью, мнения
Офис для социализации: как вернуть сотрудников в режим после удаленки
С какими трудностями сталкиваются команды, вернувшиеся в офис. Понятный рабочий режим, возможность общения с коллегами и быстрое решение вопросов, не требующее ожидания, пока сотрудник появится в сети — это главные преимущества офиса. Работа в таком формате позволяет сотрудникам лучше...
Первое летописное упоминание о Смоленске относится к 863 году
25.09.2023 19:32 Новости
Первое летописное упоминание о Смоленске относится к 863 году
Вопрос о времени возникновения Смоленска до сих пор является предметом дискуссий среди историков и археологов. Первое летописное упоминание о городе относится к 863 г. В Устюжском летописном своде, составленном в начале XVI в., имеется запись: «Аскольд и Дир испросита у Рюрика ко Царюграду ити с...
К 80-летию освобождения Смоленска запущен новый исторический раздел
25.09.2023 11:47 Новости
К 80-летию освобождения Смоленска запущен новый исторический раздел
Минобороны России к 80-летию со дня освобождения Смоленска от немецко-фашистских оккупантов открывает новый мультимедийный историко-познавательный раздел «Мы помним с Алешей дороги Смоленщины...». В нем на основе документов из фондов Центрального архива Министерства обороны Российской Федерации...